프랑스 기반 제약기업 세르비에의 항암제 팁소보(Tibsovo, ivosidenib)가 미국에서 급성 골수성 백혈병(AML) 1차 치료제로 승인을 획득했다.
세르비에는 지난 25일(현지시각) 미국 식품의약국(FDA)이 팁소보와 아자시티딘 병용요법을 75세 이상 성인 또는 집중 유도 화학요법 사용을 불가능하게 하는 동반질환이 있는 환자에서 새로 진단된 IDH1 변이 급성 골수성 백혈병 치료제로 승인했다고 발표했다.
팁소보는 새로 진단된 IDH1 변이 AML 환자를 위해 아자시티딘과의 병용요법으로 승인된 최초의 암 대사 표적 치료제다. 미국 FDA는 팁소보 적응증 확대 신청을 우선 심사 지정 및 실시간항암제심사(RTOR) 파일럿 프로그램 하에 심사했다.
이번 승인 확대는 이전에 치료받은 적이 없는 IDH1 변이 AML 환자를 대상으로 실시된 글로벌 임상 3상 시험인 AGILE 연구의 데이터에 의해 뒷받침된다. AGILE는 집중 화학요법이 부적합한 새로 진단된 IDH1 변이 AML 환자를 위해 특별히 설계된 유일한 임상 3상 시험이다.
임상시험 결과 팁소보+아자시티딘은 무사건 생존기간(EFS)과 전체 생존기간(OS)을 통계적으로 유의하게 개선시킨 것으로 나타났다. 팁소보+아자시티딘 치료군의 전체 생존기간 중앙값은 24개월로 위약+아자시티딘 투여군(7.9개월)의 3배인 것으로 분석됐다.
팁소보+아자시티딘 병용요법의 안전성 프로파일은 이전에 발표된 데이터와 일관됐다. 가장 흔하게 보고된 이상반응은 구역, 구토, 심전도 QT 연장, 불면증, 분화증후군, 백혈구증가증, 혈종, 고혈압, 관절통, 호흡곤란, 두통 등이다.
AGILE 연구 결과는 2021 미국혈액학회(ASH) 연례 학술회의에서 발표됐으며 최근 뉴잉글랜드저널오브메디슨(NEJM)에 게재됐다.
세르비에 파마슈티컬스의 데이비드 리 최고경영자는 “오늘 승인은 현재 여러 유형의 IDH1 변이 암에 승인된 팁소보에 대한 확립된 증거를 기반으로 한다”며 “당사는 표적 IDH 억제에 관한 과학을 개척하는 항암제 선도기업으로서 급성골수성백혈병 커뮤니티에게 새로운 치료 옵션을 제공하는 것을 자랑스럽게 생각하고 종양학 및 그 이상에서 의료 혁신의 경계를 확장하기 위해 노력하고 있다”고 말했다.
앞서 팁소보는 미국에서 IDH1 변이 재발성 또는 불응성 AML 성인 환자의 치료를 위한 단독요법으로 승인된 바 있다. 작년에는 이전에 치료받은 적이 있는 IDH1 변이 담관암 환자를 위한 치료제로 승인되면서 처음으로 비-혈액학적 악성종양 적응증이 추가됐다.
