[의약뉴스] 미국 식품의약국(FDA)이 화이자의 B형 혈우병 유전자 치료제 신약 베크베즈(Beqvez, 피다나코진 엘라파보벡)를 승인했다.
화이자는 미국 FDA가 현재 제9응고인자(FIX) 예방요법을 받고 있거나 현재 또는 과거에 생명을 위협하는 출혈이 있거나 반복적이고 심각한 자연출혈 경험이 있으며 아데노관련바이러스 혈청형 Rh74var 캡시드 중화 항체가 없는 중등도에서 중증의 B형 혈우병 성인 환자 치료제 베크베즈를 승인했다고 26일(현지시간) 발표했다.
베크베즈는 일주일 또는 한 달에 여러 차례 정기적으로 제9인자를 정맥 주입해야 하는 현재 표준 치료법과 달리 B형 혈우병 환자가 제9인자를 스스로 생산할 수 있도록 하는 1회성 아데노관련바이러스(AAV) 기반 유전자 치료제다.
이번 승인은 중등도 중증 및 중증의 성인 남성 B형 혈우병 환자를 대상으로 베크베즈의 효능과 안전성을 평가한 임상 3상, 개방표지, 단일군 연구인 BENEGENE-2에서 도출된 결과를 기반으로 이뤄졌다.
베크베즈는 제9인자 예방요법과 비교했을 때 총 출혈의 연간출혈률(ABR)에서 비열등성을 입증하면서 임상시험 1차 평가변수를 충족했다.
베크베즈 치료군에서 치료 12주 차부터 데이터 확정시점(추적기간 중앙값 1.8년)까지의 효능 평가 기간 동안 평균 연간출혈률은 2.5였다. 이에 비해 치료 전 최소 6개월의 도입 기간(추적기간 중앙값 1.2년) 동안 평균 연간출혈률은 4.5였다.
베크베즈 치료군의 60%에서 출혈이 없어진 것으로 나타났고 예방요법군에서는 29%에서 출혈이 없어졌다. 베크베즈 치료군은 효능 평가 기간 동안 연간출혈률 중앙값이 0(0~19)이었고 이에 비해 예방요법군은 연간출혈률 중앙값이 1.3(0~53.9)으로 관찰됐다.
베크베즈는 일반적으로 내약성이 양호했다. 가장 흔하게 보고된 이상반응은 아미노전이효소 수치 증가였다. 사망, 치료 또는 주입 반응과 관련된 심각한 이상반응, 혈전성 사건, 9인자 항체 발생은 보고되지 않았다.
화이자는 임상 프로그램에서 15년 동안 장기적인 치료 지속성과 안전성을 계속 모니터링할 예정이다.
이와 동시에 화이자는 치료에 대한 환자 반응의 지속성을 기반으로 하는 혁신적인 보증 프로그램을 시작했다. 이 보증 프로그램의 목표는 지불자(보험사)에게 보다 큰 확실성을 제공하고 베크베즈를 투여받는 적격 환자의 접근성을 극대화하며 효능 실패 위험에 대비해 재정적인 보호를 제공하는 것이다.
외신 보도에 따르면 화이자는 미국에서 베크베즈의 표시가격을 350만 달러로 책정했다. 이는 CSL과 유니큐어의 B형 혈우병 유전자 치료제 헴제닉스(Hemgenix)와 동일한 가격이다.
베크베즈는 앞서 올해 1월에 캐나다에서 먼저 승인된 바 있다. 현재 유럽의약품청(EMA)도 베크베즈의 승인 심사를 진행하고 있다.
화이자 미국 최고상업책임자 아미르 말릭 부사장은 “이번 이정표는 1회 투여로 장기간 출혈을 예방하고 의료시스템에 가치를 제공할 수 있는 의약품을 제공해 혈우병 환자의 표준 치료를 발전시키려는 화이자의 지속적인 노력을 보여주는 증거”라고 말했다.
이어 “당사는 혈우병 분야에서 40년 이상 쌓아온 경험을 통해 얻은 전문성을 활용하고 있으며 치료센터, 지불자, 혈우병 커뮤니티와 적극적으로 협력하면서 환자에게 베크베즈를 쉽게 제공할 수 있도록 의료시스템을 준비하는데 적절한 도움을 주고 있다”고 밝혔다.
화이자는 2014년에 스파크 테라퓨틱스로부터 베크베즈에 대한 라이선스를 획득했다.
현재 화이자는 베크베즈 외에도 A형 혈우병 유전자 치료제와 듀센 근이영양증(DMD) 유전자 치료제를 개발 중이다.
또한 항-조직인자 경로 억제제 마스타시맙(marstacimab)을 임상 3상 시험에서 A형 혈우병 및 B형 혈우병 치료제로 연구하고 있다. 마스타시맙은 미국과 유럽에서 승인 심사가 진행 중이다.
