[의약뉴스] 글로벌 생명공학기업 버텍스 파마슈티컬스가 유럽연합(EU)에서 낭성 섬유증(CF) 치료제 오캄비(Orkambi, 성분명 루마카프토/이바카프토)를 1세 이상의 환자를 위한 치료제로 확대 승인받았다.
버텍스는 유럽 집행위원회가 오캄비를 낭성 섬유증 막횡단 전도 조절(CFTR) 유전자의 F508del 돌연변이 카피 2개를 보유한 1세 이상 2세 미만 소아 낭성 섬유증 환자의 치료제로 추가 승인했다고 5일(현지시각) 발표했다.
낭성 섬유증은 전 세계적으로 8만8천 명 이상의 환자들이 있는 것으로 추산되는 희귀하고 생명을 단축시키는 유전질환이며 폐, 간, 췌장, 위장관, 부비동, 땀샘, 생식기관에 영향을 주는 진행성 다기관 질환이다.
오캄비는 루마카프토와 이바카프토가 결합된 경구용 의약품이다. 루마카프토와 이바카프토의 복합 작용은 기도에서 점액을 제거하고 수분 공급을 돕는다.
루마카프토는 F508del-CFTR 단백질의 처리 및 수송 결함을 표적으로 삼아 세포 표면에서 성숙 단백질의 양을 증가시킨다. 이바카프토는 CFTR 단백질이 세포막에서 염분과 수분을 운반하는 능력을 촉진하는 CFTR 강화제다.
앞서 유럽에서 오캄비는 CFTR 유전자 F508del 돌연변이 카피 2개를 보유한 2세 이상의 낭성 섬유증 환자를 위한 치료제로 승인된 바 있다.
최근 미국, 영국, 호주, 캐나다 규제기관들도 오캄비를 CFTR 유전자 F508del 돌연변이 카피 2개를 가진 1세 이상 낭성 섬유증 환자를 위한 치료제로 승인한 상태다.
버텍스는 오스트리아, 덴마크, 아일랜드 공화국, 스웨덴에서 장기 보험급여 계약, 독일 같은 의료시스템에서의 접근성 규정에 따라 이러한 국가들에서 자격을 갖춘 환자들이 승인 후 곧바로 오캄비를 확대된 적응증에 사용할 수 있게 될 것이라고 설명했다.
또한 유럽연합, 호주, 캐나다 급여당국과 지속적으로 협력하면서 모든 적격 환자들의 접근성을 보장할 계획이라고 밝혔다.
버텍스의 카르멘 보직 글로벌의약품개발부ㆍ의학부 총괄 부사장은 “이번 승인은 낭성 섬유증을 앓는 가장 어린 환자들에게 어린 나이에 질병을 치료함으로써 개선된 결과를 얻을 수 있는 기회를 제공할 것”이라며 “이 중요한 이정표를 통해 낭성 섬유증의 근본 원인을 치료하는 의약품을 모든 환자에게 제공한다는 목표에 더욱 가까워졌다”고 의미를 부여했다.
버텍스는 CFTR 유전자 F508del 돌연변이를 적어도 1개 보유한 낭성 섬유증 환자를 위한 3제 복합제 트리카프타/카프트리오(Trikafta/Kaftrio, 이바카프토/테자카프토/엘렉사카프토)도 판매하고 있다.
작년 한 해 버텍스의 트리카프타/카프트리오의 매출은 76억8700만 달러를 기록, 오캄비 매출은 5억1100만 달러를 기록했다.
