[의약뉴스] 유럽의약품청(EMA)의 자문위원회가 미국 제약기업 아밀릭스 파마슈티컬스(Amylyx Pharmaceuticals)의 근위축성 측삭경화증(ALS, 일명 루게릭병) 치료제 승인을 권고하지 않기로 결정했다.
아밀릭스는 유럽의약품청 산하 약물사용자문위원회(CHMP)가 유럽연합(EU)에서 성인 근위축성 측삭경화증 환자 치료를 위한 알브리오자(Albrioza, AMX0035)의 조건부 판매허가에 대해 부정적인 의견을 채택했다고 23일(현지시각) 발표했다.
알브리오자는 페닐부틸산나트륨(sodium phenylbutyrate)과 타우루르소디올(taurursodiol, ursodoxicoltaurine)의 경구용 고정용량 복합제다. 작년에 캐나다에서 허가됐고 미국에서는 렐리브리오(Relyvrio)라는 상표명으로 승인됐다.
앞서 아밀릭스는 지난달에 열린 회의에서 CHMP가 부정적인 의견을 제시했다고 전한 바 있다.
유럽의약품청은 승인 반대 이유에 대해 주요 연구에서 알브리오자가 질병 악화를 늦추는데 효과적이라는 점을 설득력 있게 보여주지 못했다는 우려를 갖고 있다고 밝혔다.
또한 데이터가 수집되고 분석된 방식을 고려할 때 생존 데이터를 신뢰할 수 없다고 지적했다. 이에 따라 알브리오자의 유익성과 위해성 간의 긍정적인 균형이 확립되지 않았다고 결론 내렸다.
아밀릭스의 태미 사넬리 규제업무ㆍ임상규정준수 글로벌 총괄은 “당사는 CENTAUR 임상시험 데이터의 강점에 확신을 갖고 있고 이 데이터가 조건부 승인 기준을 충족한다고 믿고 있다. 이 데이터는 미국 식품의약국로부터 획득한 완전 승인과 캐나다 보건부로부터 받은 조건부 승인의 근거가 된 바 있다”고 강조했다.
이어 “CHMP 의견에 동의하지 않으며 현재 판매 허가신청서에 대한 공식적인 재심사 절차를 요청할 것이다”고 밝혔다.
아밀릭스는 CENTAUR 임상시험에서 사전 정의된 1차 평가지표를 충족했고 AMX0035가 동일한 연구에서 통계적으로 유의한 기능 개선 효과와 함께 장기 사후 분석 후 전체 생존 혜택이 관찰된 최초의 ALS 치료제라고 설명했다.
CENTAUR에서 AMX0035는 전반적으로 내약성이 양호한 안전성 프로파일을 보였다. 24주 무작위배정 단계 동안 이상반응 및 중단 비율은 AMX0035 투여군과 위약군이 유사했다. 다만 AMX0035 투여군은 위장관 이상반응이 위약군보다 더 높은 빈도로 발생했다.
CENTAUR 데이터는 뉴잉글랜드저널오브메디신, 근육과 신경, 신경학ㆍ신경외과ㆍ정신의학저널 등에 게재됐다.
아밀릭스의 공동 CEO인 조슈아 코헨 및 저스틴 클레는 “미국, 캐나다에서와 마찬가지로 유럽에서도 알브리오자를 사용할 수 있도록 하는 것을 목표로 재심사 절차를 통해 CHMP 및 EMA와 계속 협력할 것이다. 우리는 ALS 환자와 그 가족에게 시간이 얼마나 소중한지 알고 있다”고 말했다.
재심사 절차는 약 4개월에 걸쳐 진행된다. 재심사 절차에는 초기 평가 때와 다른 조사위원 및 공동 조사위원 배정이 포함된다. 재심사가 끝나면 CHMP는 최종 의견을 채택한다.
아밀릭스의 스테파니 호프만-겐데비엔 EMEA(유럽ㆍ중동ㆍ아프리카) 총괄 겸 제너럴매니저는 “당사는 판매 허가신청 심사가 진행되는 동안 2024년 중반에 톱라인 결과가 도출되고 알브리오자의 효능과 안전성 프로파일에 대해 중요한 추가 데이터를 제공할 것으로 예상되는 글로벌 임상 3상 PHOENIX 시험을 완료하기 위해서도 노력할 것이다”고 밝혔다.
그러면서 “앞으로도 모든 잠재적인 경로를 탐색하기 위해 최선을 다할 것이다. 유럽에서는 지난 25년 이상 동안 이 파괴적인 질환에 대한 새로운 혁신이 승인되지 않았고 우리는 유럽 ALS 커뮤니티가 새로운 치료 옵션을 시급하게 필요로 하고 있음을 알고 있다”고 덧붙였다.
근위축성 측삭경화증은 미국에서 약 2만9000명, 유럽에서 3만 명 이상이 앓고 있는 것으로 추산된다.
