[의약뉴스] 미국 식품의약국(FDA)이 자가면역질환인 원형탈모증 치료를 위한 신약을 허가했다.
화이자는 FDA가 12세 이상의 중증 원형탈모증 환자를 위한 1일 1회 경구용 치료제 리트풀로(Litfulo, Ritlecitinib)를 승인했다고 23일(현지시각) 발표했다.
리트풀로의 승인된 권장 용량은 50mg이다. 리트풀로는 중증 원형탈모증을 앓는 청소년(12세 이상)을 대상으로 FDA 승인된 최초이자 유일한 치료제다.
원형탈모증은 두피, 얼굴, 신체에 부분 또는 완전 탈모가 나타나는 자가면역질환이다. 근본적인 면역염증성 병인이 있으며 면역체계가 몸의 모낭을 공격해 모발을 빠지게 할 때 발생한다.
리트풀로는 야누스키나제3(JAK3)과 간세포암종에서 발현되는 티로신키나제(TEC) 계열 키나제를 억제하는 키나제 억제제다.
이번 FDA 승인은 원형탈모증에 대한 임상시험 결과를 바탕으로 이뤄졌다. ALLEGRO 임상 2b/3상 시험은 전 세계 18개국에서 탈모중증도평가도구(Severity of Alopecia Tool, SALT)로 측정된 두피 탈모가 50% 이상인 환자 718명을 대상으로 리트풀로의 효능과 안전성을 평가했다.
이 중추적인 임상시험에서 리트풀로 50mg으로 치료받은 환자군의 23%는 6개월 이후 두피의 80% 이상이 모발로 덮인 것으로 나타났으며(SALT 20점 이하) 이에 비해 위약군은 1.6%였다.
리트풀로의 효능과 안전성은 청소년(12세~17세)과 성인(18세 이상)에서 일관됐다. 리트풀로로 치료받은 환자의 최소 4% 이상에서 보고된 가장 흔한 이상반응은 두통, 설사, 여드름, 발진, 두드러기 등이다.
ALLEGRO 임상 2b/3상 연구의 전체 결과는 2023년 4월 란셋(The Lancet)에 게재됐다.
미국 예일대학교 의과대학의 브리트니 크레이그로우 피부과 겸임 부교수는 “원형탈모증은 모든 연령대에서 증상이 나타나기 시작할 수 있지만 대부분의 사람들은 10대, 20대, 30대에 징후가 나타나기 시작한다”며 “리트풀로는 눈에 보이는 질환으로 고통 받고 있는 상당한 탈모를 앓는 젊은 환자에게 특히 중요한 치료 옵션이다”고 설명했다.
화이자의 앤절라 황 최고상업책임자 겸 글로벌바이오의약품사업 총괄은 “리트풀로는 이전에 청소년을 대상으로 FDA 승인된 옵션이 없었고 성인을 위한 옵션이 제한적이었던 자가면역질환인 원형탈모증에 대한 중요한 치료적 발전”이라고 말했다.
이어 “오늘 승인으로 상당한 탈모로 고통 받는 청소년과 성인은 유의한 두피 모발 재성장 효과를 얻을 수 있는 기회를 갖게 됐다”고 덧붙였다.
화이자는 앞으로 몇 주 안에 미국에서 리트풀로를 출시할 계획이다.
