[의약뉴스] 미국 식품의약국(FDA)이 블루버드 바이오의 낫적혈구병(SCD) 유전자치료제 후보물질 허가신청을 우선 심사 대상으로 지정했다.
블루버드 바이오는 FDA가 로보티베글로진 오토템셀(lovotibeglogene autotemcel, 로보-셀)의 생물학적제제 허가신청서(BLA)를 접수했다고 21일(현지시각) 발표했다.
낫적혈구병은 쇠약하게 만들고 예측할 수 없는 통증 위기, 빈혈, 주요 장기의 비가역적 손상, 조기 사망과 관련이 있는 복잡한 진행성 유전질환이다.
블루버드 바이오의 로보셀은 혈관폐쇄사건 병력이 있는 12세 이상의 낫적혈구병 환자를 위한 잠재적으로 혁신적인 1회 투여하는 유전자 치료제다.
항-낫모양적혈구 성인 헤모글로빈 생산을 가능하게 하는 기능적 유전자를 추가해 낫적혈구병의 근본 원인을 치료하도록 설계됐다.
회사 측은 로보셀이 이 질환에 대해 개발 중인 유전자 치료제 가운데 가장 심도 있게 연구됐다고 강조했다. FDA는 처방의약품 신청자 수수료법(PDUFA)에 따라 올해 12월 20일까지 승인 여부를 결정하기로 했다.
로보셀 허가신청은 HGB-206 연구 그룹 C 코호트에서 추적기간 중앙값 32개월 동안 환자 36명과 HGB-210 연구에서 추적기간 18개월 동안 환자 2명에 대한 효능 결과를 근거로 한다.
허가신청에는 전체 로보셀 프로그램에 걸쳐 치료받은 환자 50명에 대한 안전성 데이터도 포함됐다. 전체 로보셀 프로그램에는 6년 이상 추적 관찰된 환자 6명이 포함됐는데 이는 낫적혈구병 유전자치료제 프로그램 중 가장 긴 추적관찰 기간이다.
로보셀이 승인될 경우 블루버드 바이오가 희귀 유전질환에 대해 FDA 승인을 획득한 3번째 체외 유전자 치료제이자 유전성 헤모글로빈 장애에 대한 블루버드 바이오의 두 번째 FDA 승인 제품이 될 수 있다.
FDA의 우선 심사 지정은 심각한 질환의 치료, 진단, 예방에 상당한 개선을 제공할 가능성이 있는 치료제에 대해 이뤄지며 심사 기간을 10개월에서 6개월로 단축시킨다.
앞서 FDA는 로보셀에 대해 희귀의약품, 패스트트랙, 첨단재생의료치료제(RMAT), 희귀소아질환 지정을 결정한 바 있다.
블루버드 바이오의 앤드류 오벤샤인 최고경영자는 “오늘날 낫적혈구병 환자와 그 가족이 안고 사는 부담은 엄청나다. 낫적혈구병 진행은 환자들을 병원에 가게 만드는 극심한 통증 위기 외에도 장기적으로 심각한 결과를 초래할 수 있다”고 말했다.
이어 “FDA의 로보셀 BLA 접수는 낫적혈구병 커뮤니티가 오랫동안 기다려 온 잠재적으로 혁신적인 치료제를 제공하는데 한 걸음 더 다가설 수 있도록 한다. 이 흥미로운 이정표를 달성할 수 있도록 한 환자, 보호자, 연구자, 임상의, 커뮤니티 리더에게 감사드린다. 심사가 진행되는 동안 당국과 협력하길 기대한다”고 밝혔다.
