[의약뉴스] 미국 식품의약국(FDA)이 간내 담즙정체증 치료제 바일베이(Bylvay, odevixibat)의 적응증 확대를 승인했다.
프랑스 제약기업 입센은 FDA가 바일베이를 생후 12개월 이상의 알라질증후군 환자에서 담즙 정체성 소양증 치료제로 승인했다고 13일(현지시각) 발표했다.
바일베이는 전신 노출을 최소화하면서 소장에 국소적으로 작용하는 1일 1회 투여, 비전신 회장 담즙산 수송체 억제제(IBATi)다.
앞서 미국에서 바일베이는 진행성 가족성 간내 담즙정체증(PFIC)으로 인한 담즙정체성 소양증 환자를 위한 최초의 약물 치료 옵션으로 승인된 바 있으며 유럽에서는 2021년에 PFIC 치료제로 승인됐다.
입센은 바일베이를 적격 알라질증후군 환자들에게 의사의 처방을 통해 즉시 제공할 방침이다.
2022년 미국간질환연구협회 학술대회에서 발표된 임상 3상 ASSERT 연구의 긍정적인 데이터에 따르면 바일베이는 치료 시작 후 초기부터 소양증에 대해 통계적으로 매우 유의하고 임상적으로 의미 있는 지속적인 개선 효과를 보였다.
환자의 90% 이상은 소양증 반응자(24주 동안 1점 이상 변화)였다. 바일베이는 알라질증후군 환자에서 2차 평가변수인 특정 수면장애의 개선과 담즙산 감소 효과를 나타냈고 약물 관련 설사 발생률은 낮은 것으로 관찰됐다.
치료 후 이상반응의 전체 발생률은 바일베이와 위약이 유사했다. 연구를 중단한 환자는 없었고 환자들의 96%는 개방표지 연장 연구에 참여했다.
ASSERT 임상시험 책임자인 미국 뉴욕대 랭곤 하센펠드아동병원의 나디아 오브친스키 박사는 “의사들은 알라질증후군 환자를 치료하는 더 많은 옵션을 시급하게 필요로 하고 있으며 이번 미국 FDA 승인은 임상 3상 ASSERT 시험 결과의 견실성을 강조한다”고 말했다.
이어 “ASSERT 연구는 바일베이가 이 환자 집단에서 매우 흔하고 간 이식의 주요 징후 중 하나인 알라질증후군과 관련된 소양증을 감소시킨다는 점을 보여준다”고 설명했다.
입센의 연구개발부 총괄 하워드 메이어 부사장은 “오늘 바일베이의 두 번째 적응증 승인은 환자들과 의사들이 추가적인 치료 옵션을 이용할 수 있도록 한다”며 “이 옵션은 어린 아이들에게 영향을 미치는 고통스러운 질환인 극심한 가려움증의 관리를 개선시킬 잠재력이 있다”고 강조했다.
그러면서 “미국에서 알라질증후군 치료제로 바일베이의 FDA 승인을 획득해 자랑스럽게 생각하며 보다 많은 전 세계 환자들이 바일베이를 사용할 수 있도록 하기 위해 노력하고 있다”고 밝혔다.
입센은 유럽의약품청(EMA)에 바일베이를 알라질증후군 치료제로 승인 신청한 상태다. 올해 2분기 안에 유럽 약물사용자문위원회의 의견이 도출될 것으로 예상되고 있으며 올 하반기에 최종 승인 여부가 결정될 예정이다.
바일베이는 미국과 유럽에서 진행성 가족성 간내 담즙정체증 치료제로서 희귀의약품 독점권을 획득했고 알라질증후군과 담도폐쇄증에 대한 희귀의약품으로 지정됐다. 현재 임상 3상 BOLD 시험을 통해 세 번째 적응증인 담도폐쇄증에 대한 후기단계 개발이 진행 중이다.
입센은 올해 초에 미국 희귀 간질환 전문기업 알비레오(Albireo Pharma)를 인수하면서 바일베이를 손에 넣었다.
