[의약뉴스] 미국 식품의약국(FDA)이 혈액암 환자에서 이식 후 감염 위험을 낮출 수 있는 세포 치료제를 승인했다.
이스라엘 기반의 세포치료제 전문기업 가미다 셀(Gamida Cell)은 17일(현지시각) 미국 FDA가 골수억제 전처치요법 이후 제대혈 이식이 예정된 12세 이상의 소아 및 성인 혈액암 환자에서 호중구 회복까지의 기간을 단축해 감염 발생을 감소시키는 동종유래 세포치료제 오미서지(Omisirge, omidubicel-onlv)를 승인했다고 발표했다.
동종 조혈모세포이식은 급성 골수성 백혈병, 급성 림프구성 백혈병, 만성 골수성 백혈병, 골수형성이상증후군을 포함한 혈액암에 대한 잠재적인 치료 옵션을 제공한다.
가미다 셀은 전구세포의 수를 늘리고 확대하기 위한 니코틴아미드(NAM) 기술을 활용해 오미서지를 제조했다.
이 과정을 통해 풍부한 조혈 전구세포가 생성돼 줄기세포능을 보존하고 골수로 귀소하게 하며 생착률을 유지시킬 수 있다. 오미서지는 니코틴아미드로 변형된 제대혈 유래 동종 조혈전구세포 치료제다.
앞서 FDA는 조혈모세포이식을 위한 추가 공여원에 대한 미충족 수요를 반영해 오미서지를 혁신치료제, 우선 심사 대상, 희귀의약품으로 지정했다. 오미서지는 글로벌 무작위 임상 3상 연구를 바탕으로 승인된 최초의 동종유래 조혈모세포이식 치료제다.
임상 3상 연구에서 오미서지를 투여받은 환자군은 호중구 회복까지의 기간 중앙값이 12일이었고 이에 비해 표준 제대혈을 받은 대조군은 22일로 집계됐다.
이식 후 100일까지 Grade 2/3 세균 감염 또는 Grade 3 진균 감염 발생률은 오미서지 투여군이 39%, 표준 제대혈 대조군이 60%였다. 전체 임상 3상 시험 결과는 미국혈액학회(American Society of Hematology) 학술지 블러드(Blood)에 게재됐다.
오미서지에 대한 안전성 프로파일은 골수억제 전처치요법 후 동종 조혈모세포이식 시 예상되는 이상반응과 일치했다. 오미서지를 투여 받은 환자 117명 가운데 주입 반응은 환자의 47%, 급성 이식편대숙주병(GvHD)은 환자의 58%, 만성 이식편대숙주병은 35%, 이식 실패는 3%에서 발생했다.
오미서지 임상 3상 시험에서 환자의 40% 이상은 인종적 및 민족적으로 다양했고 이는 오미서지가 이식에서 건강 불평등을 해결하는데 얼마나 도움이 될 수 있는지를 시사한다.
가미다 셀은 이스라엘 키럇 갓에 위치한 최첨단 GMP 제조시설에서 오미서지를 제조할 계획이다. 오미서지는 제조 시작 후 30일 이내에 미국 이식 센터에 전달될 것으로 예상되고 있다.
회사 측에 의하면 이제 미국 내 이식센터들은 오미서지를 적합한 환자를 위해 주문할 수 있게 된다. 가미다 셀은 오미서지의 출시와 상용화를 지원할 수 있는 전략적 파트너십을 추진하고 있다. 또한 미국과 다른 국가에서 오미서지 출시 및 관련 상업 활동을 뒷받침하는 추가적인 자원을 제공할 파트너십 또는 광범위한 전략적 대안을 모색할 방침이다.
가미다 셀의 애비 젠킨스 최고경영자는 “FDA의 오미서지 승인은 혈액암 환자 치료에서 중요한 진전으로 조혈모세포이식에 대한 접근성을 높이고 환자 치료 결과를 개선시키는데 도움이 될 것으로 기대한다”고 밝혔다.
