[의약뉴스] 미국 식품의약국(FDA)이 일라이 릴리의 브로톤 티로신 키나아제(BTK) 억제제 계열 신약을 외투세포 림프종(MCL) 치료제로 허가했다.
릴리의 항암제부문 계열사 록소@릴리는 27일(현지시각) FDA가 제이피르카(Jaypirca, 성분명 피르토브루티닙)를 BTK 억제제를 포함해 최소 두 가지 이상의 전신치료를 받은 경험이 있는 재발성 또는 불응성 외투세포림프종 성인 환자의 치료제로 신속 승인했다고 발표했다.
제이피르카는 새로운 결합 메커니즘을 활용하는 매우 선택적인 키나아제 억제제로 FDA 승인된 최초이자 유일한 비 공유(가역적) BTK 억제제다.
릴리에 따르면 제이피르카는 이전에 공유 BTK 억제제인 이브루티닙(제품명 임브루비카), 아칼라브루티닙(제품명 칼퀀스), 자누브루티닙(제품명 브루킨사)로 치료받은 외투세포림프종 환자에서 BTK 억제를 재정립하고 BTK 경로 표적화의 이점을 확대할 수 있다.
제이피르카의 승인은 FDA의 신속 승인 경로 하에 개방표지, 단일군, 국제 임상 1/2상 시험인 BRUIN 연구에서 반응률 결과를 근거로 이뤄졌다. 지속적인 적응증 승인 여부는 확증 임상시험에서 임상적 이점의 검증 및 설명에 따라 달라질 수 있다.
BRUIN 임상시험 결과 1일 1회 제이피르카 200mg으로 치료받은 외투세포림프종 환자 120명에서 전체 반응률은 50%(60명)로 나타났고 이 가운데 완전 반응률은 13%(15명), 부분 반응률은 38%(45명)로 집계됐다. 반응 지속기간 중앙값은 8.3개월, 6개월 차에 반응 지속률은 65.3%였다.
전체 BRUIN 연구 모집단의 통합 안전성 분석은 1일 1회 제이피르카 200g를 단독 투여받은 혈액암 환자 583명을 평가했다. 환자의 20% 이상에서 발생한 가장 흔한 이상반응은 호중구 수 감소, 헤모글로빈 감소, 혈소판 수 감소, 피로, 근골격 통증, 림프구 수 감소, 멍, 설사 등이다.
외투세포 림프종 환자 128명에서 제이피르카 투여 후 중대한 이상반응 발생률은 38%였고 환자의 2% 이상에서 발생한 중대한 이상반응은 폐렴, 코로나19, 근골격 통증, 출혈, 흉막삼출, 패혈증 등이다.
록소@릴리의 제이콥 반 나르덴 최고경영자는 “공유 BTK 억제제를 포함한 다수의 치료를 받은 이후 BTK 경로를 표적화하는 이점을 재정립할 수 있는 의미 있는 새로운 치료 옵션을 외투세포 림프종 환자에게 제공하게 돼 기쁘다”고 밝혔다.
이어 “자사 팀은 외투세포 림프종 환자를 위해서 제이피르카의 개발을 빠르게 진전시키려고 노력해 왔다”며 “혈액암을 가진 사람에게 중요한 새로운 치료제를 계속 발전시키면서 이정표를 계속 세워나가길 기대한다”고 말했다.
릴리는 앞으로 몇 주 안에 미국에서 제이피르카를 사용할 수 있게 될 것으로 예상하고 있다.
