[의약뉴스] 미국 식품의약국(FDA)이 일본 아스텔라스제약의 폼페병 유전자 치료제 후보물질에 대한 임상시험 보류 조치를 해제했다.
아스텔라스는 후기발병형 폼페병(LOPD)을 가진 성인 환자를 대상으로 AT845의 안전성, 내약성, 효능을 평가하는 FORTIS 임상 1/2상 시험에 대한 FDA의 임상 보류가 해제됐다고 20일(미국시각) 발표했다.
앞서 FDA는 작년 6월에 임상시험 참가자 중 1명에서 중대한 이상반응인 말초감각신경병증이 발생함에 따라 FORTIS 임상시험에 대한 임상 보류를 결정했었다.
당시 당국은 아스텔라스에게 피험자에 대한 위험을 평가하기 위한 정보가 충분하지 않으며 중대한 이상반응에 관한 추가 정보가 필요하다고 전했다. 이 중대한 이상반응은 현장 연구자에 의해 Grade 1(경증)로 분류됐지만 의학적 중요성 때문에 심각한 것으로 간주됐다.
아스텔라스는 FDA의 임상 보류가 해제됨에 따라 FORTIS 임상시험에서 투약을 재개하는데 필요한 임상 및 규제 활동을 완료하기 위해 노력하고 있다고 밝혔다.
아스텔라스의 의학책임자 Ha Tran은 “당사는 동일한 정신을 갖고 환자 안전성에 중점을 두고 FORTIS 임상시험을 재개할 것이며 성인 LOPD 환자에게 중요한 잠재적인 새로운 치료제로서 AT845의 개발을 계속하길 기대한다”고 말했다.
이어 “FORTIS 임상시험에 참가한 환자에게 감사드리며 미충족 의료 수요가 높은 환자를 위한 새로운 치료제를 개발하기 위해 최선을 다하고 있다”고 덧붙였다.
AT845는 후기발병형 폼페병을 가진 성인 환자를 위한 아데노관련바이러스(AAV) 기반 유전자 대체 치료제다. 후기발병형 폼페병 치료를 위해서 근육 특이적 프로모터 하에 AAV8 벡터를 사용해 GAA 유전자의 기능적 복제본을 전달한다.
아스텔라스는 2019년에 오덴테스 테라퓨틱스(Audentes Therapeutics)를 30억 달러에 인수하면서 AT845를 비롯한 다수의 유전자 치료제 후보물질을 손에 넣었다. 하지만 희귀 신경근질환 치료제의 임상시험에서 환자 사망이 보고되고 일부 후보물질의 개발을 중단하는 등 현재까지는 성공적이지 않은 상황이다.
아스텔라스는 이번 임상 보류 해제가 오는 3월 31일 종료되는 회계연도 재무 예측에 영향을 주지 않을 것이라고 설명했다.
