[의약뉴스] 미국 식품의약국(FDA)이 미국 바이오젠의 근위축성측삭경화증(Amyotrophic Lateral Sclerosis, 일명 루게릭병) 치료제 토퍼센(Tofersen) 승인 심사 기간을 3개월 연장했다.
토퍼센은 SOD1(superoxide dismutase 1) 유전자 돌연변이가 있는 근위축성측삭경화증 환자를 위한 치료제다.
바이오젠의 17일(현지시각) 발표에 따르면 바이오젠은 현재 진행 중인 심사의 일환으로 FDA의 정보 요청에 대한 답변을 제출했다.
FDA는 이를 신청서에 대한 주요 수정으로 간주해 심사에 추가적인 시간이 필요하다고 판단했다.
앞서 FDA는 올해 7월에 토퍼센 신약승인신청서를 접수했고 우선 심사를 거쳐 내년 1월에 승인 여부를 결정하기로 한 바 있다.
심사기간 연장에 따른 새로운 심사 기한은 내년 4월 25일까지로 정해졌다.
바이오젠 글로벌안전성규제과학 총괄 겸 연구개발 임시 책임자 프리야 싱할은 “당국이 토퍼센 심사를 완료하는데 필요한 모든 세부정보를 제공하기 위해 노력하고 있다”며 “바이오젠은 심사가 계속 진행됨에 따라 토퍼센에 대한 조기접근 프로그램을 유지할 예정”이라고 말했다.
토퍼센은 작년에 임상 3상 시험에서 1차 평가변수인 개정판 근위축성측삭경화증 기능평가척도(ALSFRS-R) 점수 변화를 통계적으로 유의하게 개선시키지 못한 것으로 나타났다.
이후 바이오젠은 추가 분석 결과 여러 2차 평가변수 및 탐색적 평가변수에 걸쳐 질병 진행 감소 효과가 관찰됐다고 전했다.
토퍼센 치료를 조기에 시작했을 때 SOD1 단백질과 신경변성 지표인 신경미세섬유의 지속적인 감소와 함께 임상기능, 호흡기능, 근력, 삶의 질 저하의 지연 효과가 나타났다는 것이 사측의 설명이다.
SOD1 유전자 돌연변이는 전 세계 근위축성측삭경화증 환자 가운데 약 2%가 보유한 것으로 추정된다.
