일본 다케다제약의 유전성 혈관부종(HAE) 발작 예방제 탁자이로(Takhzyro, 라나델루맙)가 2세 이상의 소아 환자에서도 효과적인 것으로 나타났다.
다케다는 1일 유럽알레르기임상면역학회(EAACI)에서 임상 3상 SPRING 연구의 최신 데이터를 발표했다.
이 데이터는 2세 이상 12세 미만 환자의 유전성 혈관부종을 예방하는데 있어 탁자이로에 대한 긍정적인 결과를 보여주며 이는 성인 및 청소년 환자에 대한 이전 연구 결과와 일치한다.
현재 6세 미만의 유전성 혈관부종 환자를 위해 승인된 장기 예방적 치료제는 없는 것으로 알려졌다.
개방표지, 다기관, 임상 3상 SPRING 연구의 1차 목표는 2~12세의 소아 유전성 혈관부종 환자를 대상으로 탁자이로의 안전성과 약동학을 평가하는 것이며, 유전성 혈관부종 발작 예방 같은 임상 결과는 2차 목표로 평가됐다.
연구에 참가한 유전성 혈관부종 환자 가운데 2~6세 환자는 탁자이로 150mg을 4주마다 투여 받았고 6~12세 환자는 2주마다 투여 받았다.
시험 결과 탁자이로는 유전성 혈관부종 발작률을 월 1.84건에서 0.08건으로 평균 94.8%가량 감소시켰다.
환자의 대다수(76.2%)는 52주 치료 기간 동안 발작이 발생하지 않았으며 평균 무발작 일 비율은 99.5%로 집계됐다.
연구 도중 사망 또는 심각한 치료 후 이상사건은 보고되지 않았으며 치료 후 이상반응으로 인해 약물을 중단한 환자는 없었다.
가장 흔하게 보고된 치료 후 이상반응은 주사부위통증이며 대부분의 이상반응은 경증 또는 중등증이었다.
이러한 결과는 성인 및 청소년 환자를 대상으로 실시된 이전 연구에서 관찰된 탁자이로의 양호한 효능 및 안전성 프로파일과 일치한다.
유전성 혈관부종 발작은 복부, 얼굴, 발, 생식기, 손, 목에서 중증의 심하게 쇠약하게 하는 부기를 수반할 수 있고 어린 시절에 매우 일찍 나타날 수 있다. 잠재적으로 치명적인 상기도 혈관부종은 3세 환자에서도 보고된다.
유전성 혈관부종 진단은 증상 발생 후 평균 8.4년이 걸릴 수 있다. 성인 유전성 혈관부종 환자의 50%는 불안을 경험하고 34%는 사회활동에 어려움을 겪으며 58%는 증상이 진로에 부정적인 영향을 미치는 것으로 보고되고 있다.
독일 베를린 샤리테대학병원 마커스 마우러 교수는 “유전성 혈관부종은 심각하게 쇠약하게 만드는 부기 같은 예측할 수 없는 증상이 아이에게 신체적, 정신적으로 해를 줄 수 있는 희귀질환”이라며 “SPRING 연구에서는 월 평균 약 2건의 HAE 발작으로 고통 받는 아동의 대다수가 탁자이로로 치료받는 52주 동안 발작을 경험하지 않은 것으로 관찰됐다”고 설명했다.
다케다의 밍유 글로벌임상책임자는 “SPRING 연구 데이터는 광범위한 HAE 환자에 걸친 탁자이로의 안전성과 효능을 뒷받침한다”며 “자사는 현재 승인된 장기 예방 치료 옵션이 없는 2세 이상의 아동에서 재발성 HAE 발작을 감소시키는 이 장기 예방적 치료제의 잠재력을 보여주는 이러한 결과에 고무돼 있다”고 밝혔다.
다케다는 2022 회계연도 안에 전 세계에서 탁자이로 소아 적응증 확대 신청을 추진할 계획이다.
