미국 바이오기업 바이오젠이 캐리오팜 테라퓨틱스(Karyopharm Therapeutics)와의 근위축성 측삭경화증(ALS, 일명 루게릭병) 치료제 관련 계약을 해지하기로 결정했다.
캐리오팜은 미국 증권거래위원회(SEC) 공시를 통해 지난 7일 바이오젠으로부터 2018년 1월에 체결한 자산 매입 계약을 종료하기로 결정했다는 서면 통지를 받았다고 발표했다.
2018년에 캐리오팜은 경구용 핵외수송 선택적 억제제(SINE) KPT-350(BIIB100)과 특정 관련 자산에 대한 권리를 바이오젠에게 매각했다.
계약 조건에 따라 바이오젠은 캐리오팜에게 1000만 달러를 선불로 지급했고 특정 개발 및 상업적 이정표 달성 시 최대 2억700만 달러와 로열티를 추가 지급하기로 했었다.
캐리오팜은 계약 종료에 따라 이러한 마일스톤 또는 로열티를 받을 수 없게 됐으며 매입 자산과 관련된 특정 권리에 대한 평가를 진행하고 있다고 밝혔다.
계약이 종료된 자세한 이유는 공개되지 않았다. 바이오젠은 KPT-350의 임상 1상 시험을 완료했는데 후속 개발을 뒷받침하는 충분한 결과를 얻지는 못한 것으로 추측되고 있다.
최근 바이오젠은 또 다른 ALS 치료제의 임상 1상 시험에서 실패한 것으로 알려졌다.
올해 3월에 바이오젠은 파트너사 아이오니스 파마슈티컬스(Ionis Pharmaceuticals)와 개발한 C9orf72 관련 ALS 환자를 위한 안티센스 올리고뉴클레오타이드 BIIB078의 임상 1상 시험에서 임상적 유익성을 입증하는데 실패했으며 이에 따라 임상 프로그램을 중단했다고 전했다.
현재 바이오젠은 아이오니스와 수퍼옥시드 디스무타아제 1(SOD1) ALS 환자를 위한 안티센스 약물 토퍼센(Tofersen)도 개발하고 있다.
토퍼센은 임상 3상 시험에서 1차 평가변수 충족에 실패했지만, 새로운 12개월 데이터에 따르면 임상 및 호흡 기능, 근력, 삶의 질 저하를 지연시킬 수 있는 것으로 관찰됐다.
또한 신경퇴행 지표인 신경미세섬유를 강력하고 지속적으로 감소시킨 것으로 나타났다.
근위축성 측삭경화증은 희귀하고 진행성 및 치명적인 신경퇴행성 질환으로 자발적인 근육 운동을 조절하는 뇌와 척수 내 운동 신경세포의 손상을 유발한다.
여러 유전자가 ALS와 관련이 있는 것으로 알려져 있지만, 현재 ALS에 대한 유전자 표적 치료 옵션은 없는 상황이다.
