미국 식품의약국(FDA)이 일라이 릴리의 JAK 억제제 올루미언트(성분명 바리시티닙)를 자가면역질환인 원형탈모증에 대한 치료제로 확대 승인했다.
릴리와 파트너사 인사이트는 FDA가 올루미언트를 성인 중증 원형탈모증 환자를 위한 최초의 전신치료제로 승인했다고 13일(현지시각) 발표했다.
올루미언트는 1일 1회 복용하는 경구약이며 4mg, 2mg, 1mg 정제로 제공된다. 권장용량은 1일 2mg이고 치료 반응이 부적절한 경우 1일 4mg로 증량한다.
상당한 속눈썹 또는 눈썹 탈모가 있거나 없고 거의 완전한 또는 완전한 두피 탈모가 있는 환자의 경우 1일 4mg으로 치료하는 것을 고려할 수 있다.
1일 4mg으로 적절한 반응을 얻은 경우 1일 2mg으로 감량해야 한다. 다른 JAK 억제제, 생물학적 면역조절제, 시클로스포린, 강력한 면역억제제와의 병용은 권장되지 않는다.
이번 승인은 중증 원형탈모증 환자 1,200명을 대상으로 올루미언트의 효능과 안전성을 평가한 역대 최대 규모의 임상 3상 원형탈모증 시험 프로그램인 BRAVE-AA1과 BRAVE-AA2 시험의 결과를 기반으로 한다.
탈모 중증도 평가 도구(SALT) 점수 50 이상으로 정의된 두피 탈모 50% 이상인 중증 원형 탈모증 환자에 대한 두 연구에서 36주 차에 두피 모발이 80% 이상 복원된 환자 비율은 올루미언트 1일 2mg 복용군이 17~22%, 올루미언트 1일 4mg 복용군이 32~35%였고 이에 비해 위약군은 3~5%로 집계됐다.
또한 올루미언트 2mg 복용군의 11~13%와 올루미언트 4mg 복용군의 24~26%는 두피 모발이 90% 이상 복원됐으며 위약군에서 이 같은 환자 비율은 1~4%였다.
상당한 속눈썹 및 눈썹 탈모가 있는 환자 가운데 올루미언트 4mg을 복용한 환자는 36주 차에 속눈썹 및 눈썹 개선도 보였다.
BRAVE-AA 임상 프로그램에서 36주 위약대조 기간 동안 이상반응으로 인한 치료 중단율은 평균 2.2%로 적었고 대부분의 치료 후 이상반응은 경증 또는 중등증이었다.
가장 흔하게 보고된 이상반응은 상기도감염, 두통, 여드름, 콜레스테롤 수치 상승, 근육과 관련된 혈액 표지자 증가, 요로 감염, 간 효소 수치 상승, 모낭 염증, 피로, 하부호흡기감염, 구역, 생식기 효모 감염, 적혈구 수 감소, 백혈구 수 감소, 복통, 대상포진, 체중 증가 등이다.
올루미언트의 FDA 승인 라벨에는 심각한 감염, 사망, 악성종양, 주요 심혈관 사건, 혈전증 위험에 대한 블랙박스 경고문이 포함돼 있다.
릴리 면역학ㆍ미국사업부 총괄 겸 최고 고객책임자 패트릭 존슨 수석부사장은 “지금까지 FDA가 원형탈모증에 승인한 전신치료제가 없었다는 점을 고려할 때 원형탈모증에 대한 상당한 미충족 의료 수요가 존재했다”며 “실제로 2017년에 발표된 원형탈모증 환자 1,083명을 대상으로 실시된 연구에 따르면 환자의 약 80%가 치료 옵션에 만족하지 못하고 있는 것으로 드러났다”고 설명했다.
그러면서 “당사의 임무는 쇠약성 면역매개질환을 앓는 사람들이 더 나은 삶을 살 수 있도록 만드는 것”이라며 “올루미언트의 승인은 역사적인 순간이고 중증 성인 원형탈모증 환자를 위한 이 승인이 가질 수 있는 의미에 대해 기쁘게 생각한다”고 밝혔다.
올루미언트는 중증증 및 중증 류마티스 관절염 및 아토피 피부염 환자를 위한 치료제로도 승인돼 있다. 현재 유럽연합과 일본 규제기관도 올루미언트에 대한 원형탈모증 적응증 추가 신청을 심사 중이다.
