[의약뉴스] 미국 제약기업 파이브로젠(FibroGen)이 특발성 폐섬유증(IPF) 치료제 후보물질의 임상 3상 시험에서 1차 평가지표 달성에 실패했다.
파이브로젠은 특발성 폐섬유증 환자 356명을 대상으로 팜레블루맙(pamrevlumab)의 안전성과 효능을 평가한 임상 3상 ZEPHYRUS-1 시험의 톱라인 결과를 26일(현지시각) 발표했다.
이번 발표 이후 파이브로젠의 주가는 전일 대비 80% 이상 폭락했다.
ZEPHYRUS-1 시험에서 팜레블루맙은 1차 평가지표인 48주 차 노력성 폐활량(FVC)의 베이스라인 대비 변화를 위약에 비해 유의하게 개선시키지 못한 것으로 나타났다.
베이스라인부터 48주 차까지 노력성 폐활량의 평균 감소량은 팜레블루맙 치료군이 260ml, 위약군이 330ml였다.
또한 2차 평가지표인 질병 진행(FVC 예측 감소율 10% 이상 또는 사망)까지의 기간에서도 팜레블루맙의 유의한 개선 효과가 입증되지 않았다.
안전성 분석에서 팜레블루맙은 일반적으로 안전하고 내약성이 양호했고 치료 후 이상반응의 대부분은 경증 또는 중등도였다. 치료 후 심각한 이상반응은 팜레블루맙 치료군의 28.2%, 위약군의 34.3%에서 관찰됐다.
파이브로젠은 이번 ZEPHYRUS-1 결과에 따라 두 번째 임상 3상 시험인 ZEPHYRUS-2를 중단하기로 했다. ZEPHYRUS-1 연구 결과는 향후 학술대회에서 발표될 예정이다.
파이브로젠의 마크 아이스너 최고의료책임자는 “이러한 결과가 새로운 IPF 치료제로서 팜레블루맙을 뒷받침하지 않는다는 점에 매우 실망스럽다”며 “이 연구에 헌신적으로 참여해 주신 환자와 임상시험 연구자에게 감사드린다”고 밝혔다.
팜레블루맙은 섬유성 질환과 증식성 질환의 공통인자인 결합조직성장인자(CTGF)의 활성을 억제하는 잠재적인 동종계열 최초의 항체의약품이다.
앞서 이달 초에 파이브로젠은 팜레블루맙을 보행 불가능한 뒤센 근이영양증(DMD) 환자의 치료제로 평가한 임상 3상 시험에서 실패했다고 발표한 바 있다.
팜레블루맙은 보행 가능한 뒤센 근이영양증 환자의 치료제로도 개발되고 있고 관련 임상 3상 시험의 톱라인 결과는 올해 3분기 안에 도출될 예정이다.
파이브로젠은 내년 상반기에는 팜레블루맙을 국소 진행성 절제 불가능 췌장암(LAPC) 치료제로 평가하는 임상 3상 시험의 톱라인 데이터가 나올 것이라고 설명했다. 팜레블루맙은 미국 췌장암행동네트워크의 임상 2/3상 시험에서 전이성 췌장암 치료제로도 평가되고 있다.
한편 파이브로젠은 회사 현금 고갈 시점을 2026년까지로 연장하기 위해 미국 내에서 상당한 비용 절감 노력을 시행할 계획이라고 전했다.
파이브로젠의 엔리케 콘테르노 최고경영자는 “파이브로젠은 추가적인 팜레블루맙 연구 보고와 파이프라인 발전, 중국 등에서 승인된 록사두스타트(roxadustat)의 상용화를 지속하는데 초점을 맞출 것이다”고 덧붙였다.
